FDA专业委员会建议批准特利加压素新适应症
快讯
2020-07-15，Mallinckrodt宣布FDA心血管和肾脏药物咨询委员会投票建议批准特利加压素（terlipressin）用于治疗成人1型肝肾综合征（HRS-1）（票数为8：7）。虽然咨询委员会的建议不具有约束力，但FDA会考虑其提供的建议。FDA的PDUFA日期预计为2020-09-12。
HRS-1是一种急性和危及生命的综合征，涉及肝硬化患者的急性肾功能衰竭。若不进行治疗，该病的中位生存时间少于两周，三个月内死亡率超过80％。目前，美国尚无获批的HRS-1药物疗法。据估计每年有30k至40k的美国患者受到此病的困扰。特利加压素加白蛋白在许多其他国家/地区已被获批作为推荐的HRS-1护理标准治疗方法，但该适应症在美国此前并未获批，而FDA尚未确定其安全性和有效性。
早在2005年，特利加压素被FDA获准进入“快速通道”。2016年，Mallinckrodt和FDA通过特殊方案评估（SPA）程序，在III期临床试验CONFIRM的方案和数据分析上达成协议。CONFIRM临床是有史以来规模最大的前瞻性研究（n = 300），用于评估特立加压素在HRS-1患者中的安全性和疗效，该临床初步结果发表在2019美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上。2020-03-18，Mallinckrodt便向FDA提交了特利加压素（terlipressin）治疗1型肝肾综合征（HRS-1）的滚动新药申请（NDA）。若获批，Mallinckrodt的特利加压素将成为美国第一个用于治疗成人HRS-1的制剂。
关于特利加压素
特利加压素是血管加压素的前体药物，主要作用于内脏循环动脉血管平滑肌V1受体，选择性收缩内脏血管，降低门静脉血流量及压力。此前中国仅翰宇药业和辉凌制药的特利加压素获批，用于治疗食管静脉曲张出血。今年五六月份，天吉生物和南京星银的特利加压素也先后获批。近几年，特利加压素中国的市场规模约在2-3亿元左右，翰宇药业的市场份额约在70%-80%，辉凌制药在20%-30%之间。
图1:特利加压素结构
关于Mallinckrodt
Mallinckrodt是一家全球性的集开发，制造，销售和分销专科药为一体的医药企业，拥有多个全资子公司。公司聚焦于自身免疫疾病和罕见疾病，如神经病，风湿病，肾脏病，肺病和眼科等领域；免疫疗法和新生儿呼吸重症监护；以及止痛药和胃肠道产品。其仿制专科药包括制剂和API。
（已完结）
